擴增臍帶血治療成人血癌產(chǎn)品有望加快上市
2019-01-22
近期，總部位于耶路撒冷的以色列生物技術企業(yè)Gamida Cell的創(chuàng)新細胞移植方法NiCord又有了新進展，來自11個臨床試驗點開展的NiCord I/II期臨床研究表明，體外擴增的臍帶血可用于成人造血干細胞移植，且患者血細胞恢復更快。這項由杜克癌癥研究所研究員Mitchell Horwitz教授主持的研究成果已在《臨床腫瘤學雜志》在線發(fā)表，將推動臍帶血用于成年血癌患者治療領域的發(fā)展。
NiCord是運用Gamida Cell獨創(chuàng)的NAM技術平臺將臍帶血中的細胞在體外培養(yǎng)增殖獲得的細胞移植物，這種移植物含有豐富的干細胞、祖細胞和調(diào)節(jié)免疫功能的髓樣樹突出狀細胞。Gamida Cell獨創(chuàng)的NAM技術平臺利用在細胞培養(yǎng)液中加入煙酰胺來保持這些細胞在體外培養(yǎng)時不會丟失原來的生理功能，使它們在植入患者體內(nèi)后更好地發(fā)揮作用，可以代替骨髓移植來治療那些患有高風險血癌，又找不到與自己匹配的捐獻者的患者。
Mitchell Horwitz教授表示：“研究證明，每一份Nicord產(chǎn)品都可以安全地交付給世界各地的患者?！?/span>
在研究中，Mitchell Horwitz及其同事分析了36名接受過NiCord臍帶血移植的成人血癌患者的結果。該組與國際血液和骨髓移植研究中心數(shù)據(jù)庫中列出的一組曾接受普通臍帶血移植的患者進行比較。
研究人員報告說，94％接受研究產(chǎn)品的患者在六周內(nèi)成功植入。
接受研究產(chǎn)品的患者血細胞恢復發(fā)生得更早，這是一個提高患者抵抗感染能力的重要里程碑。接受NiCord治療的患者中性粒細胞恢復中位時間為11.5天，血小板恢復中位時間為34天。而接受普通臍帶血移植的患者中性粒細胞恢復中位時間為21天，血小板恢復中位時間為46天。
“與標準的臍帶血移植相比，恢復時間的縮短意味著移植手術安全性的顯著改善?；颊叩难毎麛?shù)量很少時，最容易受到感染，所以將這個時間減少到11.5天，無疑縮短了患者脆弱期的治療風險?！盡itchell Horwitz說。目前，NiCord已啟動了規(guī)模更大的III期試驗，如果成功，Gamida Cell計劃尋求美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準NiCord上市。
此前，NiCord獲得了FDA和歐洲藥品管理局的孤兒藥指定，還被FDA授予突破性療法認定，預示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國FDA自實施“突破性療法”認定政策至今，已有眾多新藥從中獲益，該政策的實施加速了美國FDA對具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市。突破性療法認定將幫助NiCord在開發(fā)過程中獲得更多FDA的指導，從而加快產(chǎn)品的研發(fā)速度，早日上市。
